#EAPM - Cercetare în domeniul sănătății: avansăm dezbaterea ...

Cercetarea în domeniul sănătății este o discuție continuă, iar Alianța Europeană pentru Medicina Personalizată (EAPM) a fost întotdeauna vocală în acest domeniu important, scrie directorul executiv al EAPM, Denis Horgan.

Tema largă și numeroasele sale elemente sunt subiectul angajamentului continuu al Alianței și vor fi evidențiate pe parcursul viitoarei sale conferințe 7, care va avea loc la Bruxelles, la 8-9, aprilie.

Acest eveniment, în cadrul auspiciilor Președinției Române a UE, vine pe la sfârșitul unui Congres extrem de reușit, care a avut loc la Milano la sfârșitul anului 2018, care a acoperit numeroase aspecte.

EAPM ia act de faptul că Manfred Weber, candidatul principal al Partidului Popular European pentru viitoarele alegeri europene, a cerut săptămâna aceasta UE să colaboreze la ceea ce a numit "o abordare ambițioasă în domeniul cercetării în medicină".

Aceasta a fost o parte a dezvăluirii unui masterplan de combatere a cancerului, care ia inclus pe acesta spunând că "nimeni nu crede că o singură țară poate câștiga lupta" împotriva bolii.

Purtătorul de cuvânt al PPE, Weber, a adăugat că experții și cercetătorii i-au spus că "dacă combinăm banii și resursele noastre, putem vindeca de fapt cancerul".

EAPM a publicat recent un articol despre candidatul principal sau "Spitzenkandidaten". Îl puteți găsi aici.

publicitate

După cum sugerează Weber, atunci când vine vorba de cercetare în Europa, există o nevoie clară de mai multă colaborare. În acest caz, Alianța a jucat un rol cheie în crearea inițiativei MEGA, care a reprezentat un subiect de discuție la un forum privind inovarea în domeniul cercetării în această săptămână (mai multe din seminarul de mai jos).

Alianța pentru milioane de genomi europeni (MEGA) a fost semnată până acum de statele membre 19, iar fundația sa sa bazat pe necesitatea de a reuni o coaliție de țări din UE pentru a coopera în aducerea inovației în sistemele de sănătate.

Până în prezent, a existat o abordare fragmentară în întreaga Europă în mai multe feluri de legislație, cum ar fi cele referitoare la studiile clinice, la IVD-uri și multe altele.

Europa trebuie să fie mai proactivă atunci când analizează cât de bine poate aduce inovarea în sistemele de sănătate, nu în ultimul rând atunci când vine vorba de interoperabilitate, dar există și alte domenii.

De fapt, în săptămâna aceasta, au fost adresate întrebări și cu privire la eficacitatea regulamentului general privind protecția datelor (GDPR), în timp ce șeful EMA Guido Rasi surprinde mulți spunând că nu este sigur că revoluția digitală și mediul de reglementare sunt compatibile.

Există o nevoie de claritate "imediat" în două puncte, a spus el, citând utilizarea datelor secundare pentru cercetarea în domeniul sănătății și întrebarea cine este responsabil dacă cineva reușește să identifice datele anonime cu bună-credință.

Acestea sunt puncte valide și EAPM este de asemenea preocupat de faptul că statele membre pot implementa prevederile GDPR în moduri diferite, care depășesc și depășesc obiectivul unei cohorte a unui milion de genomuri ale UE, înseamnă că "stilul MEGA" al unei abordări cu adevărat cooperante este esențială mergand inainte.

Atelier STOA privind cercetarea în domeniul sănătății 

După cum sa menționat, joi, 10 ianuarie, a avut loc un atelier organizat de grupul de evaluare a opțiunilor de știință și tehnologie (STOA) al Parlamentului European pe tema soluțiilor inovatoare pentru cercetarea în domeniul sănătății.

Discuția sa bazat pe un manifest care a fost susținut de Alianța Europeană pentru Medicina Personalizată.

Forumul la nivel înalt, organizat joi (10 ianuarie), a discutat despre idei în legătură cu dezvoltarea unei abordări noi pentru a furniza o medicină mai precisă în Europa și, printre altele, a participat ministrul belgian al sănătății, Maggie De Block, și directorul EORTC, Denis Lacombe.

EORTC a fost un factor-cheie în spatele adunării și ia rolul principal în cadrul Grupului de lucru al EAPM privind problemele de reglementare.

În cadrul reuniunii, europarlamentarul Paul Rübig, care este vicepreședinte STOA, a stabilit că mingea se rostogolește spunând că datele joacă un rol important în domeniul asistenței medicale, în special în situațiile de asistență medicală transfrontalieră. Utilizarea datelor oferă o oportunitate de a salva vieți și de a ști ce fel de medicamente lucrează împreună.

Rübig consideră că stabilirea unui nou cadru între industrie, pacienți, guverne și alte părți interesate ar putea atenua situația actuală oarecum problematică.

Ministrul belgian al sănătății, care a participat anterior la evenimentele EAPM, a declarat că dorește să ofere acces la medicamente tuturor pacienților cât mai curând posibil - indicând un acord semnat în 2014 cu industria farmaceutică pentru a pune la dispoziția pacienților terapii relevante din punct de vedere clinic. un mod durabil.

Atelierul a auzit, de asemenea, că terapiile cu gene pot îmbunătăți semnificativ viața pacienților.

În ceea ce privește conceptele moderne în domeniul sănătății din secolul 21st, participanții au auzit că există medicamente noi inovatoare foarte eficiente care au fost aprobate pe baza unui număr foarte mic de pacienți, dar sunt utilizate într-un număr mare de pacienți pentru perioade lungi de timp după aceea.

Mai multe date și dovezi din lumea reală sunt necesare.

Unele provocări ... 

Atelierul a auzit că, în ceea ce privește provocările noilor tehnologii în mediul de cercetare și societate, pentru cercetători acestea se află în principal în domeniul soluțiilor bioinformatică, al tehnologiilor de referință și al interpretării datelor. Situația este complexă atât pentru cercetători, cât și pentru cei care aduc medicamente pe piață, acestea din urmă fiind contestate de noile aprobări de tratament și de utilizarea în afara etichetei. Aceste probleme continuă să creeze provocări pentru stabilirea prețurilor, evaluarea tehnologiei sănătății și noi orientări terapeutice.

Procesele de reglementare care vizează documentarea noilor medicamente sunt cu siguranță necesare, dar, ca dezavantaje, punctele lor finale principale sunt frecvent pur centrate pe droguri și se bazează pe populații puternic selectate.

Este posibil ca brațul de control să nu reprezinte, de fapt, practică reală, ceea ce duce la posibilitatea unei valabilități externe slabe, care nu servește în mod adecvat pacienților și medicilor de zi cu zi. Cercetările clinice de astăzi analizează populațiile optime de pacienți, combinațiile și secvențele de medicamente, precum și durata tratamentului, dar trebuie găsită o modalitate de re-proiectare a modului de lucru împreună.

Atelierul a auzit despre un studiu EMA care a arătat că, din 48 medicamente pentru cancer aprobate între 2009 și 2013, doar puțin peste o treime au arătat o prelungire a supraviețuirii.

Participanților li sa spus că decalajul critic care trebuie abordat la nivel european este de a înțelege cum să trecem de la cercetarea centrată pe droguri la cercetarea centrată pe pacienți și societate, asigurând în același timp interesele tuturor părților interesate.

Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA) a fost reprezentată la atelier și a afirmat că au fost inspirați de manifeste, în special de ideile privind crearea unui spațiu de cercetare colaborativ pentru a face o schimbare de calitate.

Pentru a face o schimbare treptată, participanților li sa spus că este nevoie să reunească părțile interesate care nu sunt obișnuiți să lucreze împreună. Starea de sănătate este unică și există conflicte de interese care pot apărea, plus nevoia de a menține un echilibru între acces și inovație.

Un broker neutru este extrem de important și a dus la crearea inițiativei privind medicamentele inovatoare.

Atelierul a auzit despre necesitatea de a rupe silozurile în fazele de dezvoltare și între cercetare și îngrijire, acestea din urmă necesitând apropierea.

De asemenea, în procesul de dezvoltare și înregistrare există incertitudini. Este necesar să existe spații în care pacienții și cercetătorii se pot uni pentru a înțelege cum să se ocupe de acestea.

IMI are un proiect intitulat "Datele mari pentru rezultate mai bune", care urmărește definirea unor rezultate care să fie centrate pe pacient, dar relevante și pentru organismele HTA, medici și cercetători. Aceasta se bazează pe date din toate zonele.

Genomica, imagistica și stratificarea pacientului 

Atelierul a auzit că secvențierea genomului a costat milioane de euro, la fel ca cea mai scumpă casă din Londra la momentul respectiv, dar acum ar costa mai puțin decât un bilet de sezon al lui Arsenal. Mulți oameni pot avea acum genomul lor secvențiat, dacă doresc.

Au apărut și mari schimbări în imagistică. Aplicarea acestor tehnologii se poate face în cercetare și practică medicină, deși cele două domenii sunt destul de diferite. Dar ambele sunt relevante în ceea ce privește stratificarea pacientului.

În practica clinică, stratificarea poate contribui la o mai bună diagnosticare și prognoză, o utilizare mai bună a medicamentelor, cum ar fi în ceea ce privește medicina personalizată și căi de îngrijire specifice optimizate pentru cazuri individuale.

În descoperirea medicamentelor, stratificarea poate aduce mai multă claritate cu privire la obiectivele terapeutice în dezvoltarea timpurie și face ca studiile clinice să fie mai puțin costisitoare și mai susceptibile de a reuși în fazele II și III.

Atelierul a auzit că, pentru cea mai bună stratificare, sunt necesari patru piloni. Acestea sunt teste genomice la scară largă, o bază legală clară pentru accesarea datelor adecvate și abordarea pacienților, o cohorta virtuală foarte mare, în mod ideal cu stabilirea nivelului populației și reprezentarea armonizată a aspectelor-cheie ale dosarelor medicale electronice (EHR).

Participantii au aflat ca Europa are cea mai mare cohorta de inregistrari EHR din lume, cu unele dintre cele mai avansate programe de genomica clinica si de populatie la nivel global. Proiectul de genom digestiv din Europa, cunoscut sub numele de MEGA, a fost evidențiat, iar atelierul a aflat că ținta va fi ușor depășită.

Medicamente disruptive și HTA   

Atelierul a auzit că medicamentele extrem de inovatoare, potențial curative, necesită o redefinire a valorii. Modelele de afaceri emergente determină, de asemenea, necesitatea de a îmbunătăți cooperarea dintre autoritățile competente la nivel național și regional cu privire la principalele elemente ale deciziilor privind prețurile drogurilor.

Există o schimbare de paradigmă în ceea ce privește modul în care asistența medicală trece de la tratament la terapie potențială și de prevenire, de la anatomie la cea moleculară, de la prescrierea medicamentului la livrarea de terapie, de la risc / beneficiu la valoarea adăugată clinică și de la aprobare la acces.

Această schimbare va necesita modificări din partea cercetătorilor, dezvoltatorilor, pacienților și medicilor.

Între timp, în cadrul evaluării tehnologiilor medicale, atelierul a auzit că este important ca organismele HTA să evalueze ce se întâmplă cu pacienții după tratament și, ca atare, datele din lumea reală sunt vitale.

În mod tradițional, a fost stabilită HTA inițial pentru evaluarea autorizației de comercializare, dar ar trebui să existe și un HTA comparativ sau complet, mai târziu, nu numai pentru rambursări, ci și pentru a sprijini utilizarea adecvată.

Sunt necesare noi metode HTA pentru a sprijini internaționalizarea și adaptarea la o nouă eră a medicinei personalizate.

Pacienți    

Participanții au auzit că, dacă asistența medicală funcționează pentru a răspunde nevoilor reale ale pacienților în dezvoltarea medicamentelor, reduce riscul pentru toate părțile.

Dezvoltarea și accesul la medicină este un proces secvențial, secvența menită să aducă produse eficiente pe piață. Nu este optim și ar putea fi mai bun, dar funcționează. Cu toate acestea, există o enigmă între acces versus dovezi și întrebarea fundamentală este „Ce este suficientă dovadă?”

Trimiteți acest articol: