Conectează-te cu noi

EU

#EAPM - Boli rare, medicamente orfane și dezvoltarea ERN

ACȚIUNE:

Publicat

on

Folosim înscrierea dvs. pentru a furniza conținut în moduri în care ați consimțit și pentru a ne îmbunătăți înțelegerea. Vă puteți dezabona în orice moment.

Alianța europeană pentru medicina personalizată (EAPM) a susținut întotdeauna accesul egal al pacienților la cele mai bune îngrijiri și tratamente disponibile și acest lucru este valabil mai mult pentru bolnavii cu boli rare, scrie directorul executiv al EAPM Denis Horgan.

 Regulamentul privind medicamentele orfane, pe care UE la adoptat în 2000, are a contribuit la dezvoltarea de medicamente relevante pentru pacienții cu afecțiuni rare, cu mai mult de 150 dintre ei acum pe piață.

Prin urmare, in 2020 va fi cea de-a X-a aniversare a Regulamentului, care a fost și încă este menită să se asigure că pacienții care suferă de afecțiuni rare au aceeași calitate a tratamentului ca orice alt pacient.

În prezent, meforturile de sprijin sunt încă necesare să încurajeze și să stimuleze cercetarea în vederea creșterii cunoștințelor existente, care nu este suficient de apropiată pentru a face față provocărilor.

Mai multe despre bolile rare

Se estimează că există între bolile rare 5,000-8,000 distincte. Multe dintre acestea afectează copiii, timpul mediu de diagnostic este de cinci ani și 95% dintre cei care suferă încă nu au terapie disponibilă.

În plus față de cele cinci ani de diagnosticare, durează o medie de Șapte medicii să ajungă la un diagnostic corect.

publicitate

În Europa, o boală sau o tulburare rară este una care afectează mai puțin decât unul din persoanele cu 2,000. Mulți, dar nu toți, sunt cancere. Majoritatea sunt genetice.

Toate aceste boli sunt distinctive prin faptul că există, evident, un număr limitat de pacienți cu ei și adesea o lipsă de cercetare pe termen lung și, prin urmare, cunoașterea acestora.

De asemenea, studiile clinice sunt dificil de organizat cu un subgrup de boală răspândit în multe țări.Si in sfarsit, o mulțime de medicamente orfane au eșuat în ofertele lor pentru obținerea autorizației de introducere pe piață.

Evident, dprețurile covoarelor sunt în general mare ca o mare parte din timp, bani și alte resurse trebuie să meargă în cercetare și dezvoltare. Atunci, atunci trebuie să fie echilibrat în funcție de nevoia de recuperare a investiției...oarecum.

Uniunea Europeană a afirmat că aceste boli care afectează viața sau care afectează viața cronică afectează atât de puțini oameni, încât este nevoie de eforturi combinate pentru a reduce numărul bolilor.

Rolul datelor 

Comisarul pentru sănătate și siguranță alimentară Vytenis Andriukaitis a menționat acest lucru există o cantitate vastă de date privind pacienții cu afecțiuni specifice, dar asta este împrăștiate în întreaga Europă în jurul diferitelor registre 600. Acestea sunt baze de date care dețin informații despre pacienții cu afecțiuni specifice. 

În prezent, datele esențiale disponibile nu sunt colectate la nivelul UE și nu există standarde comune pentru a analiza informațiile deja existente.

european Reference Nrețelele de lucru sunt vitale pentru conectarea centrelor de expertiză și a profesioniștilor din diferite țări pentru a împărtăși cunoștințele și pentru a identifica unde ar trebui să meargă pacienții atunci când expertiza nu este disponibilă în țara lor de origine.

Este clar că UE are nevoie pentru a încuraja mai multe cercetări în domeniul bolilor rare,și să evalueze practicile populației de screening actuale pe langa sprijinirea rare-registrele de boli.

Între timp, Comisia Europeană este acela de a adoptă o evaluare comună a legislației existente privind medicina pentru copii și bolile rare.

 Abordarea va implica, în primul rând, evaluarea eficiența legislației UE. Acest lucru se va realiza prin analizarea impactului pe care îl au stimulentele inovarea farmaceutică în acest domeniu.

În al doilea rând, asta va încerca să stabilească disponibilitatea și accesibilitatea   medicamente în Uniunea Europeana.

Prioritatea printre pacienți și părțile interesate este acela de a coopera o strategie eficientă care va permite traducerea UE, alături de utilizarea optimă a acesteia cunoștințe și Rețelele europene de referință, orientate spre atingerea obiectivului propus de baccesul etter la tratamentul rar-bolnavilor bolnavi.

ERN - cât de bine funcționează? 

Comisia Europeană a analizat deja modul în care funcționează ERN-urile, de numai câțiva ani. 

În mod separat, aceste ERN au fost parțial subiectul unui raport din iunie din tCurtea de Conturi Europeană, Care am notat o altă parte a legislației UE, și anume Directiva privind asistența medicală transfrontalieră, "facilitează o cooperare mai strânsă în mai multe domenii: în special schimbul transfrontalier de paciențidatele și accesul la asistența medicală pentru pacienții cu boli rare". 

Curtea"raportul a remarcat acest lucru  conceptul de rețele europene de referință pentru bolile rare este susținut pe scară largă de părțile interesate din UE (paciențiorganizații, medici și furnizori de asistență medicală)". 

"Dar daca  raportul a declarat: "TComisia nu a oferit o viziune clară privind viitoarea lor finanțare și cum să le dezvolte și să le integreze în sistemele naționale de asistență medicală.Matei 22:21 

ERN-urile au fost lansate în 2017 pentru diferite clase de boli rare. Fiecare primește Finanțare 1 milioane pe parcursul a cinci ani din Programul UE pentru Sănătate. 

Comisia finanțează, de asemenea, registrele de pacienți și activitățile de sprijin pentru ERN, precum și dezvoltarea instrumentelor IT, în special prin intermediul mecanismului Conectarea Europei.

Unde suntem și unde trebuie să fim

Mulți experți sunt de acord boli rare sunt cu siguranță printre motivul cel mai convingătors pentru a îmbunătăți cooperarea în domeniul sănătății la UE-nivel, indiferent de competența statelor membre în domeniul asistenței medicale.

În prezent, sistemul de acces nu este adaptat noilor științe, nici nu există suficiente stimulente pentru rercetare a întâlni nevoile medicale. Acest lucru duce la o situație în care sistemul, - așa cum este - nu abordează nevoile boala rara pacienți. 

Cu siguranță trebuie să existe mai multă cooperare transfrontalieră pentru a profita la maximum de ERN prin îmbunătățirea acesteia Conexiuni pentru a aduce mai multă schimb de expertiză.

Când vine vorba de medicamente pentru boli rare, taici este clar un prag în acest moment piața este pur şi simplu prea mici pentru companiile farmaceutice justifica investiția în cercetare și dezvoltare. Această problemă trebuie rezolvată.

Comisia Europeană a recunoscut tpălăria asta este fundamental despre numere. Abordarea Comisiei s-a bazat pe crearea unei mase critice în ERN și în oferă stimulente prin Regulamentul privind medicamentele orfane.

Executivul UE a spus că icontribuie la soluționarea unei părți a problemei. În general vorbind, tel a oferit stimulente, se spune, dar regulamentul a avut efecte nedorite cum ar fi prețurile ocazionale extrem de ridicate.

Integrarea și cooperarea

Mulți, inclusiv cei de la nivelul UE, consideră că turmătorul pas să să fie integrată pe deplin ERN-urile inla sănătatea națională pasă structuri. Acest CNF Muscd reduceți timpul de diagnosticare. 

ERN-urile trebuie, de asemenea, transformate într-un mediu benefic pentru cercetare.

Dar pentru a face acest lucru cu succes, este nevoie să lucrăm mult mai bine împreună. Există un argument puternic că centralizarea este bună pentru bolile rare, și statele membre de asemenea, trebuie să stabilească puncte de contact pentru ERN-uri.

Este evident că este nevoie de un "pitch de vânzări" pentru a explica sistemele naționale de sănătate din întreaga Europă ce instrumente ERN sunt bune. Din păcate, pentru a face acest pitch vânzări mai dificil, sytulpinile nu sunt interoperabile. Tlui este o problemă care este urgentă trebuie abordată. 

Pe cont propriu, ERN-urile nu vor rezolva totul. Deci, membriiTates trebuie să fie motivate să-i convingă să lucreze împreună.

Dovezile din lumea reală au, de asemenea, un rol de jucat. Există cerința de a avea o viziune clară și de a avea cohorte largi astfel de date. 

Industry crede că este gata pentru a face față nevoii pentru a avansa pe dovezi din lumea reală și pentru a fi axate pe boală. Cu toate acestea, Europa trebuie construi expertiză- și din fericire asta este deja care are loc în member sTates. 

Dar euo inovare fără acces pierde punctul. Și, în cele din urmă, no Pacientul trebuie lăsat fără o cale, boală rară sau nu.

Trimiteți acest articol:

EU Reporter publică articole dintr-o varietate de surse externe care exprimă o gamă largă de puncte de vedere. Pozițiile luate în aceste articole nu sunt neapărat cele ale EU Reporter.

Trending