Conectează-te cu noi

Sănătate

Terapia avansată – inovație europeană într-o perioadă post-COVID-19

ACȚIUNE:

Publicat

on

Folosim înscrierea dvs. pentru a furniza conținut în moduri în care ați consimțit și pentru a ne îmbunătăți înțelegerea. Vă puteți dezabona în orice moment.

Bună ziua, colegi din domeniul sănătății, și bun venit la actualizarea Alianței Europene pentru Medicină Personalizată (EAPM) – cu siguranță a fost ocupat pentru EAPM în ultimul timp, cu Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), scrie Director executiv al EAPM Dr. Denis Horgan.

Produse medicamentoase pentru terapie avansată (ATMP)

EAPM a publicat recent un articol despre Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) – acesta a fost creat cu un grup de experți și acesta reprezintă perspectiva EAPM asupra problemei. Este o problemă care se discută foarte mult la nivelul UE - Europarlamentarul spaniol Susana Solís Pérez (Renew Europe) a spus că interesul ei pentru biotehnologia avansată și ATMP a venit de la sine. Ingineră de formare, ea a petrecut 18 ani în sectorul privat înainte de a deveni europarlamentar.

Revizuirea viitoare a legislației farmaceutice este o oportunitate perfectă de a pune în evidență sectorul, a spus europarlamentarul, „Oportunitățile sunt uriașe, dar provocările sunt la fel de bine”. Pérez a spus. 

Cu toate acestea, Comisia Europeană nu intenționează să modifice criteriile clinice utilizate pentru a clasifica tratamentele ca medicamente pentru terapie avansată (ATMP) în viitoarea revizuire a legislației privind sângele, țesuturile și celulele, Andrzej Rys, director pentru sisteme și produse de sănătate la DG SANTE, a spus. 

Vorbind la un eveniment, Rys a spus că este așteptată o propunere înainte de vară. „Este timpul să actualizăm acest cadru, astfel încât să se asigure în continuare că cerințele de siguranță și calitate reflectă numeroasele dezvoltări tehnologice și noile riscuri în domeniul transplantului, al medicinei transfuzionale și al reproducerii asistate”, a spus oficialul Comisiei în observațiile sale pregătite.

Grupuri de experți EAPM - Provocări în viitor!!

publicitate

În ciuda posibilităților unice ale acestor tehnologii, există unele provocări remarcabile în domeniile de reglementare, științifice, producție și acces pe piață, care încă împiedică capacitatea de a oferi potențialul. Terapiile genetice prezintă o serie de caracteristici specifice care provoacă paradigma actuală a sistemelor de sănătate. Ele au, în prezent, rezultate incerte. Sunt „tratamente unice și o singură dată”, ca tratamente unice pentru boli cronice, pentru – în prezent – ​​doar populații limitate și, posibil, oferind îmbunătățiri care pot schimba viața. 

Există numeroase provocări cu care se confruntă sectorul, complicând traducerea din cercetare în accesul pacienților. Performanța ATMP-urilor trebuie încă optimizată. Terapia genică nu a îndeplinit încă pe deplin promisiunile sale pentru pacienți. Există probleme științifice, de dezvoltare clinică și de reglementare care împiedică dezvoltarea sectorului, inclusiv înțelegerea inadecvată a modului în care produsele acționează/reacționează în organism, necesitatea unor procese de fabricație robuste și previzibile care să poată produce produse care sunt potrivite pentru pacient. fie într-un mod individualizat, fie într-un mod „populații foarte mici”, o corelație puternică între cunoașterea produsului și profilul de siguranță și beneficiul clinic (inclusiv RWD în spațiul post-aprobare) și capacitatea de a reduce costurile.

Spre deosebire de inovarea cu noile entități chimice sau biologice, cum ar fi anticorpii și vaccinurile, dezvoltarea ATMP implică incertitudini științifice și tehnice substanțiale, agravate de experiența limitată în utilizarea clinică și comercială și dificultăți pentru IMM-uri în accesarea fondurilor. 

de reglementare

Legislația a evoluat de-a lungul a două decenii atât pentru a promova potențialul sectorului, cât și pentru a proteja publicul. Normele de bază ale UE privind produsele farmaceutice, datând din 2001, au fost actualizate pentru a acoperi progresul științei și tehnologiei. Conform legislației UE, celulele stem sunt clasificate ca ATMP atunci când aceste celule sunt supuse unei manipulări substanțiale sau sunt utilizate pentru o funcție esențială diferită. Acestea pot fi produse de terapie cu celule somatice sau produse de inginerie tisulară, în funcție de modul în care funcționează medicamentul în organism.

Autoritățile de reglementare s-au confruntat cu dificultăți în a lua decizii. Evaluarea alipogenei de către EMA a urmat deliberări prelungite în care dosarul a fost examinat și votat de patru ori, iar convențiile – dacă nu regulile – care guvernează procedurile EMA au fost aproape aruncate pe fereastră. EMA și-a respins aprobarea, în ciuda unei recomandări favorabile din partea comitetului de specialitate CAT, demonstrând necesitatea clarificării relației dintre Comitetul pentru terapii avansate (CAT) și Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) și pentru o mai mare recunoaștere a multor probleme. în dosarul de reglementare al ATMP necesită o înțelegere specifică a produselor de terapie genetică și celulară, în plus față de o cunoaștere generală solidă a problemelor farmacologiei tradiționale. Membrii CAT înșiși susțin că domeniul în evoluție rapidă al terapiei genice are nevoie de o abordare integrată. 

De asemenea, de remarcat…

ATMP-urile ocupă un loc proeminent în colaborarea consolidată UE-SUA privind medicamentele, înalți oficiali ai Comisiei, EMA și FDA recunoscând „provocările de reglementare similare de pe ambele maluri ale Atlanticului” și acceptând să încurajeze sfatul științific paralel timpuriu și să consolideze colaborarea privind abordările științifice comune privind reglementarea 

Asistență suplimentară poate apărea sub forma regulamentului (de asemenea, întârziat) din 2014 privind studiile clinice, aducând procese mai armonizate și mai rapide pentru aprobarea studiilor clinice. Și în ceea ce privește sprijinul public, în ciuda regimului de reglementare complex actual, există un echilibru în favoarea, chiar și a terapiei genice, deși împodobit cu o incertitudine considerabilă.

În sectorul de producție, există un interes din ce în ce mai mare pentru integrarea sistemelor în producție și distribuție, pe măsură ce crește convingerea că strategiile bine definite vor fi esențiale pentru standardizarea viitoare și optimizarea fluxului de lucru.

Alte domenii de investigație avansată includ medicamente cu molecule mici care controlează selectiv traducerea ARNm în proteine, micro-vezicule de plante care conțin ARN mici în eliberarea și adjuvanța pentru terapia durabilă a cancerului și dezvoltarea următoarei generații de terapii genetice, tehnologie CRISPR-Cas9 și inginerie. terapie exozomală.

Aceasta va fi o problemă de angajament cu EAPM și de interes pentru membrii noștri pentru restul anului – iar EAPM a publicat un articol, Promovarea asistenței medicale cu medicamente de terapie avansată: o discuție de politică, care este disponibil pentru citire, faceți clic aici.  

Și în alte probleme de politică...

EMA și EUnetHTA publică programul de lucru pentru 2021-2023

EMA și anterioară Rețea europeană de evaluare a tehnologiilor sanitare (EUnetHTA), care a fost înființată prin acțiuni comune consecutive, dintre care ultima sa încheiat în mai 2021, și-au început colaborarea în 2010 pe baza recomandărilor Forumului farmaceutic la nivel înalt1, cu scopul pentru a valorifica sinergiile dintre evaluarea reglementară și evaluarea tehnologiei sănătății (HTA) de-a lungul ciclului de viață al unui medicament. A fost stabilit un prim plan de lucru EMA-EUnetHTA pentru anii 2012-2015 și un raport privind rezultatele acestei lucrări comune a fost publicat în aprilie 2016. Ulterior, a fost convenit un al doilea plan de lucru comun pentru anii 2017-2021 și un raport publicat în iunie 2021. 


Parlamentul dă undă verde finală proiectului de lege privind schimbul de date

Legislatorii au aprobat acordul pe care negociatorii din Parlament și Consiliu l-au încheiat în decembrie cu privire la Data Guvernanței Act, un proiect de lege care urmărește să stimuleze economia datelor prin reglementarea intermediarilor. Acordul a fost aprobat cu o majoritate covârșitoare, 501 voturi pentru, 12 împotrivă și 40 abțineri. DGA definește regulile pentru tranzacționarea datelor, include actori mai mici din economia datelor și oferă un mecanism pentru reutilizarea datelor din sectorul public. „Obiectivul nostru cu DGA a fost să punem bazele unei economii a datelor în care oamenii și companiile pot avea încredere. Numai dacă încrederea și corectitudinea sunt garantate, partajarea datelor poate înflori la maximul său potențial și poate stimula noi modele de afaceri și inovația socială”, Angelika Niebler. , negociatorul principal al Parlamentului European, a spus. 

Focar misterios de hepatită

Cel puțin un copil a murit după ce s-a îmbolnăvit din cauza unui focar misterios de hepatită acută care a infectat copii din 10 țări europene, a confirmat Organizația Mondială a Sănătății (OMS). Până la 21 aprilie, au existat cel puțin 169 de cazuri de „origine necunoscută” în întreaga lume, a spus OMS. „Cazurile au vârsta cuprinsă între o lună și 16 ani. 17 copii (aproximativ 10 la sută) au necesitat transplant de ficat; a fost raportat cel puțin un deces”, a spus OMS. Hepatita este o inflamație a ficatului, care este un organ vital pentru procesarea nutrienților, filtrarea sângelui și combaterea infecțiilor. În timp ce OMS a spus că cauza infecțiilor este încă în curs de investigare, organismul ONU a remarcat că o infecție cu adenovirus care duce la hepatită acută este o opțiune posibilă luată în considerare.ion.

Cum a afectat pandemia sănătatea femeilor

Treisprezece la sută dintre femei, comparativ cu 7% dintre bărbați, au spus, de asemenea, că trebuie să sară peste vizitele la medic sau să evite sistemul de asistență medicală în timpul pandemiei „din cauza unor factori în afara controlului meu”, cum ar fi finanțele, transportul sau o dizabilitate fizică. (Getty Imagini de stoc) Pandemia a schimbat viețile oamenilor din întreaga lume și a avut un impact deosebit de unic asupra femeilor. Un număr mai mare de femei au fost alungate din forța de muncă pe măsură ce țara s-a blocat și, pentru mulți, a fost o provocare majoră să jonglați cu munca la distanță și cu responsabilitățile familiale într-o perioadă de incertitudine economică, opțiuni limitate de îngrijire a copiilor și aranjamente școlare instabile. 

Modificarea legislației UE garantează furnizarea de medicamente NI 

Modificările aduse legislației Uniunii Europene (UE) care vizează garantarea furnizării de medicamente din Marea Britanie către Irlanda de Nord au depășit stadiul final. Consiliul European a ratificat modificările, care au fost adoptate de Parlamentul European săptămâna trecută. Protocolul Irlandei de Nord înseamnă că Irlanda de Nord se află încă în sistemul de reglementare farmaceutică al UE. Cu toate acestea, majoritatea medicamentelor își primește din Marea Britanie, ceea ce nu este. Aceasta a apărut ca una dintre dificultățile majore ale protocolului, firmele farmaceutice avertizând că ar duce la retragerea produselor. În decembrie 2021, UE a publicat propuneri care urmăreau să creeze ceva apropiat de status quo-ul pre-Brexit. Negociatorul-șef al UE, Maroš Šefčovič, a declarat că schimbările au asigurat o aprovizionare continuă cu medicamente în Irlanda de Nord. „Acum avem o soluție de durată, care a fost livrată în timp record”, a spus el. „Voi continua să lucrez îndeaproape cu guvernul Regatului Unit pentru a asigura predictibilitatea, securitatea juridică și prosperitatea tuturor comunităților din Irlanda de Nord”.

Și asta este totul de la EAPM deocamdată - un memento, puteți vedea articolul EAPM despre Produse medicamentoase pentru terapie avansată AICI. Rămâneți în siguranță și bine și bucurați-vă de restul săptămânii.

Trimiteți acest articol:

EU Reporter publică articole dintr-o varietate de surse externe care exprimă o gamă largă de puncte de vedere. Pozițiile luate în aceste articole nu sunt neapărat cele ale EU Reporter.

Trending